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AAVS1 位点是位于人类PPP1R12C 基因第一个内含子中的一段特定序列。在该区域内引入外源核苷酸序列已被证明不会影响PPP1R12C 基因或其他内源基因的表达, 并且对培养细胞的毒性很小。冯登敏[10]等人在研究REP蛋白的时候用AAVS1作为整合位点，发现其作为位点整合外源基因十分有效，比起其他的位点无副作用，十分高效，能促进目的DNA序列定点整合至宿主基因组的特定位置。
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1990年，美国批准了第一个基因治疗方案，自此以后基因治疗作为一种新兴的医疗手段，为人类疾病治疗开辟了一条新的途径，尤其在一些目前传统医疗手段难以治疗的疾病方面显示出巨大的应用潜力，如糖尿病、心血管病、癌症和艾滋病等。目前使用的基因疗法载体主要包括病毒类和非病毒类两种。非病毒载体较为安全但低效。因此病毒类载体应用较多。目前常用的病毒类载体主要有逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒等[11]。36506
近年来以腺相关病毒(AAV)为载体介导的基因疗法主要用于对由视蛋白缺乏引起的红绿色盲及由视锥细胞环核苷酸门控离子通道A3(CNGA3)A或B(CNGB3)亚单位基因缺失引起的全色盲的治疗，已在动物实验中获得成功。人类色盲患者与一些实验动物存在着相同的基因缺陷，因此相关的动物实验研究结果用AAV介导的基因疗法为色盲患者进行治疗提供了有用的信息[12]。论文网
Kaplitt[13]等将携带有 TH 的 AAV 重组质粒注入到 6OHDA摧毁的模型大鼠纹状体内，使大鼠由阿朴吗啡诱导的旋转行为得到明显改善。Gray[12] 等构建了一个改组文库，通过这个文库筛选到的嵌合体可以特异性作用于被损坏的梨状皮质和海马区，为靶向治疗癫痫、帕金森综合症等脑部疾病提供了可能。另有研究表明，将核心蛋白聚糖（DCN）改造后，融合进入 AAV 衣壳蛋白编码序列的 N 端，再利用 AAV嵌包装技术，成功制备出了 DCN 靶向性腺相关病毒，为肿瘤的特异治疗起到很好的效果。目前，世界范围内已经有 100 多项 rAAV 基因药物进入了临床研究，并取得了阶段性结果。